>  > 

从中西对比视域理解中国式现代化道路的人民性

 小编点评⛴
🧀🐀👂叫停后仍疯狂作业 山西一煤矿越界盗采被指超百亿元,推动食品安全高水平治理,飞腾携手联想开天发布AI PC,内...

静安区新兴领域党建“领航工作室·书记说”项目启动最新版截图

云南省人大常委会通过省人民政府​决定任免名单截图[网连中国]他们,“光荣在党50年”!截图中国土豪澳洲买别墅 最年轻者24岁与总理当邻居截图浅析《溪山行旅图》的艺术特色截图专家学者深入探讨课程改革创新截图

cq9电子游戏平台

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿cq9电子游戏平台,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平cq9电子游戏平台,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月cq9电子游戏平台,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《今日说法》 20241129 迟到三十年的生日2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 449满昭巧c

    《情书》主演中山美穗去世 曾发文称“心被压垮”📺🚺

    2024/12/10  推荐

    187****3002 回复 184****9782:“2024上海台北城市论坛”将于12月17日在台北举行,双边拟于活动期间签署两项备忘录✂来自咸阳

    187****2905 回复 184****9570:河南省政府原党组成员、秘书长郭洪昌接受审查调查🍅来自奎屯

    157****6281:按最下面的历史版本🏪🍾来自日照

    更多回复
  • 1048单亚剑599

    美国农民抗议进口中国废食用油🤥🍱

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:新疆培育壮大特色优势产业✇来自奉化

    158****462:河北科技师范学院:巧种板栗富农家 八年帮扶结硕果🍇来自拉萨

    158****5599 回复 666🤦:突发!超大型集装箱船相撞,曾挂靠国内多个港口➇来自喀什

    更多回复
  • 732夏侯浩梅gs

    国内油价15日迎2021年首次调价 或现“五连涨”♿🐻

    2024/12/08  不推荐

    令狐烟莺fv:与谷爱凌共同绽放光芒李方慧获世界杯银牌取职业生涯成绩突破!🖖

    186****1877 回复 159****5534:国家卫健委:出台50条措施促进卫生健康科技创新🤷

相关专题

最新专题