>  > 

四百万粉丝男博主,专职在私信里给粉丝分析月经、怀孕、性生活

 小编点评🤳
📵➯🈯立足拟生态循环农法 探索中国特色农业新模式,医院天花板掉落4伤,艺术家斯科特•卡恩:75岁一夜成名

安徽皖通高速公路拟发行不超过15亿元公司债券最新版截图

张翔:今日把示君:中国宪法学十年回顾截图俄政府扩大享受电子签证政策的国家名单截图“就地过年”怎么过?“年味”大数据告诉你截图英国疫情再度反弹 恐迎来新一轮封锁截图吃好饭,最简单的养生法截图

新普京手机娱乐app最新版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

乌尔善:以新技术探索中国电影工业化之路2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 824蒋姬洁h

    中国移动开展公益守护行动推进“数字惠民”🔜🔍

    2024/12/10  推荐

    187****3362 回复 184****7422:黑五大促爆到缺货! Amazon Haul 已开始站外投流➘来自哈密

    187****4444 回复 184****4041:53岁杨钰莹再度爆红,一张照片惹哭三代人!这才是一个人最顶级的福气➒来自阜新

    157****9401:按最下面的历史版本⛔📶来自保定

    更多回复
  • 826夏怡艳960

    混入香蕉货物9.5吨,多米尼加缉获该国史上最大一批可卡因🏣❏

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:关爱抑郁患者是为了守护每个人的基本权利与尊严 || 渡过🍒来自宜兴

    158****8335:驻柬埔寨使馆提醒在柬中国公民进行“海外公民登记”🚸来自嘉兴

    158****181 回复 666♂:海信集团:2019利润同比增长超24% 新增两家百亿级公司🌮来自龙岩

    更多回复
  • 117雷琦瑞fe

    50岁董卿传来最新消息!家中传悲讯 意想不到♨🦃

    2024/12/08  不推荐

    司娅竹ef:广州本轮新冠感染者均感染印度变异株⛲

    186****2720 回复 159****5951:隋洪波任黑龙江省副省长➵

上海"五个一工程"获奖数再创新高 交出亮眼答卷热门文章更多

相关专题

最新专题