>  > 

俄罗斯否认袭击乌克兰第聂伯市一栋居民楼

 小编点评✵
😥🦗✇科学把握《中国共产党纪律处分条例》中的几对关系,奇趣周刊 - 第 76 期,新突破!又一超导量子计算机正式发布

大陆高校师生访问团一行结束在台行程返京最新版截图

融创获第十一届“中华慈善奖”截图药王谷患癌者死亡事件调查:已有30人死亡,首个“报喜”患者已病危截图雅生活:上半年实现营业额62.47亿元 同期增长56.1%截图惩防并举 标本兼治 综合治理 形成合力 全力维护社会安全稳定截图3倍做多富时中国ETF盘前大跌超11%截图

8868体育官方APP下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人8868体育官方APP下载,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

五角大楼:美国试图通过其“伙伴”在叙利亚找到化学武器2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 708申屠庆龙i

    原来这才是颠勺的正确动作……💽📮

    2024/12/11  推荐

    187****2891 回复 184****8446:英伟达涉嫌违反中国反垄断法被立案调查,或面临巨额罚单!他都做了什么?🌓来自合肥

    187****6460 回复 184****7375:全国人民代表大会常务委员会任免名单🙏来自固原

    157****8614:按最下面的历史版本🌝⛩来自章丘

    更多回复
  • 2305蒋超紫506

    一中国公民在柬埔寨被网诈团伙圈养当“血奴”案🌯🥜

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:国内如何注册Whatsapp?😀来自秦皇岛

    158****5018:#波音737MAX➵来自苏州

    158****1499 回复 666✟:广东省广州市人大常委会副主任于绍文接受审查调查🎵来自昌吉

    更多回复
  • 853惠菡忠bp

    《鸳鸯楼·惊魂》突破1亿票房,国产恐怖片迎来第二春?🕸🚍

    2024/12/09  不推荐

    严融国wv:全新好: 第十二届董事会第十六次(临时)会议决议公告🔞

    186****2771 回复 159****8573:中共代表团访问日本🎅

相关专题

最新专题