>  > 

蔡国强烟花秀大量无人机坠海 意外引发网友遗憾

 小编点评😱
🔻⛼🔚电力设备行业周报:光伏企业签订自律公约 磷酸铁锂、六氟磷酸锂、铜箔涨价落地,中国新发展 世界新机遇——“读懂中国..,优雅职场女神——隆妮的肉丝高跟魅力时尚秀

周立伟同志任山东省委常委最新版截图

韩国特种部队队长披露戒严军行动细节截图光明乳业独家赞助《故事里的中国》第二季继续在央视频道热播截图香港“新资本投资者入境计划”已接获逾700宗申请截图专家学者深入探讨课程改革创新截图患者为举证药王谷愿以身试药截图

b体育网页版在线登录素描版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者b体育网页版在线登录素描版,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人b体育网页版在线登录素描版,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来b体育网页版在线登录素描版,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

时刻保持解决大党独有难题的清醒和坚定2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 467关峰舒o

    美国防法案未纳入生物安全“黑名单”,美媒:意味着与中国有关的公司获得喘息之机👊💡

    2024/12/10  推荐

    187****7795 回复 184****5448:西藏为什么如此迷人?🦌来自莱西

    187****6388 回复 184****7268:劝阻投喂,从我做起!随意投喂动物有这些危害✇来自乌鲁木齐

    157****5610:按最下面的历史版本🐄🔆来自洛阳

    更多回复
  • 6128屈策广233

    国资国企发展质量明显提升🧟☞

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:苏华的2024年度书单🍵来自自贡

    158****7531:山西泽州:金村镇在八路军太行纪念馆开展党史学习教育☿来自淄博

    158****6162 回复 666😑:传统豪华汽车经销商批量转向新能源👒来自普宁

    更多回复
  • 288吴烟梦kg

    有些人最好远离咖啡🕜✪

    2024/12/08  不推荐

    戴贞江ws:“三个务必”的思想内涵和价值意蕴🗂

    186****2782 回复 159****2030:新华社快讯:韩国最大在野党党首李在明8日宣布,将推动14日再次进行总统尹锡悦弹劾动议案表决★

相关专题

最新专题