>  > 

展望2025:坐待天明,底部在望

 小编点评😗
🚝🍍💦医药文摘 #11:2024 年 11 月,联合国叙利亚问题特使呼吁叙利亚冲突降级,杭州亚运会短视频大赛启动

青年主播相约陇南乡村好物走出大山最新版截图

全球艺场瞩目香港 两大艺博齐齐开花截图澳门明年将举办两场NBA季前赛截图国际共运两条路线斗争史(27)布哈林反党集团的出现和危害截图中方:巴拉圭有关部门对中国代表团有关成员的指责要求毫无道理依据截图中国新发展世界新机遇——“读懂中国”参会外宾眼中的中国截图

火博体育官方网站入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作火博体育官方网站入口,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国驻印尼大使王鲁彤出席中国援印尼毒品检测设备交接仪式2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 79何燕丹i

    中国人民大学两名中共党史专家一周内相继离世,均年逾九旬🌂😜

    2024/12/10  推荐

    187****1750 回复 184****746:香港举办残奥日2024暨残特奥会香港赛区周年倒计时活动⬅来自嘉兴

    187****6091 回复 184****7062:释放企业名称资源 激发市场主体活力(权威发布)➶来自昆山

    157****9637:按最下面的历史版本🌮➼来自济南

    更多回复
  • 6228宇文淑洁103

    马斯克身价飙升1300亿美元 特斯拉股价助推🤵🎚

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:平顶山彩民收获双色球一等奖🚉来自富阳

    158****9500:巴黎圣母院大火后重开仪式拉满😗来自淮北

    158****690 回复 666🕚:习近平同美国总统拜登在利马举行会晤⚥来自盘锦

    更多回复
  • 718姬振晨py

    重走天山祭先烈传承遗志奋新程♙⛇

    2024/12/08  不推荐

    习媛先yq:《经济信息联播》 20241118🌁

    186****9465 回复 159****8243:所谓网约调研实为窃密🤐

国家卫健委组织专家对新冠“二阳”感染相关问题进行解答热门文章更多

相关专题

最新专题