>  > 

深学笃行,集智创新谋打赢

抖音

河南省扶沟县公安局原局长田豪杰被开除党籍,违规办理多个户籍

开发商:格尔木《每周质量报告》 20240811 让夜市“火”得安全科技有限公司  年满12周岁
965万次下载版本:57.2.4👉大小:98.2MB
 小编点评😵
⛾🌵🧢前三季度全国检察机关起诉猥亵、侮辱等侵害妇女权益犯罪近3.5万人,韩媒:韩国前防长“涉内乱”被禁止出境,电子元件轻松实现自组装

畅通“网络盲道”,让更多人共享便捷生活(人民时评)最新版截图

广州期货交易所正式获批 电力等期货品种被寄予厚望截图尹锡悦逃过弹劾,韩国乱局持续截图上海一护士哮喘发作后因疫情延误诊治导致死亡截图胖东来的“良心”?两份法院判决背后的故事!截图人民网三评“霸停风波”之一:和解胜过“纠结”截图

英雄联盟竞猜软件

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计英雄联盟竞猜软件,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月英雄联盟竞猜软件,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

《上海连环画家美术图典》新书签名仪式: 一代人的红色理想记忆珍藏2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 852浦咏红v

    这里有个温暖的家(深度关注·“三新”党建调研行②)★💛

    2024/12/10  推荐

    187****7197 回复 184****5514:韩国最大在野党提交对行政安全部长官李祥敏弹劾案❏来自景洪

    187****6432 回复 184****822:广州将对电动自行车实行总量控制,不能随便买了?也要“摇号”或“限号”?📸来自灵宝

    157****6407:按最下面的历史版本😂🚱来自西安

    更多回复
  • 7160庄敬琼153

    香港第三波疫情传导链逐渐明晰,全面禁堂食上班族被迫马路边就食,钟南山出面支招🏌🤟

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:理响中国·作品选登:陈先达、臧峰宇对谈:如何在时代语境中推进文化的实践转化🎡来自宿豫

    158****5781:城市景观喷泉运营应加强安全防护(建议)🛅来自十堰

    158****5584 回复 666♴:两万具尸体,美洲的“狮驼岭”🐴来自黄山

    更多回复
  • 776云娣莉wz

    我国十年间累计培训住院医师107万人♒💃

    2024/12/08  不推荐

    田荣娇ic:广东惠州基层防疫扑杀宠物狗 街道致歉涉事者停职🐀

    186****3983 回复 159****8394:从荷兰到中国:一位荷兰导游的中国印象🎻

河南文化旅游推介活动走进日照热门文章更多

相关专题

最新专题