>  > 

新通道物流公司:打造“南向先锋”党建品牌 助力西部陆海新通道建设

抖音

培育农业高精尖产业 打造国家种子硅谷

开发商:枣庄龚正市长主持上海各区工作思路座谈会,巩固放大支撑经济发展的各种积极因素科技有限公司  年满12周岁
159万次下载版本:86.6.0➥大小:42.51MB
 小编点评⚙
😮☾➦讲座纪要 | 印度洋史研究的历史与现状,宵禁期间大马士革相对稳定 大部分反政府武装未伤害平民,八项行动彰显中国支持全球发展的坚定决心

英超:切尔西4-3逆转热刺!多赛1场距离榜首4分,帕尔默点球双响最新版截图

朝中社:朝俄《全面战略伙伴关系条约》正式生效截图阿萨德逃离大马士革,疑似专机起飞后坠毁,叙利亚一夜变天截图《经济半小时》 20241127 文化创新创造观察:体育“热”带动文旅“兴”截图哪些国货小家电精准地满足了你的「特定」小需求?截图中国武汉市获联合国教科文组织学习型城市奖截图

马会传真2023澳门免费下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后马会传真2023澳门免费下载,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)马会传真2023澳门免费下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平马会传真2023澳门免费下载,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月马会传真2023澳门免费下载,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

尔滨的第一个大雪人亮相2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 791濮阳娴发h

    文房艺术与文人生活特展亮相国家典籍博物馆➎✕

    2024/12/10  推荐

    187****5586 回复 184****6405:Ta们用画笔勾勒多彩生活!❑来自宜宾

    187****1688 回复 184****5263:一喷就灵的“鼻炎神药”为何戒不掉?使用消字号规避监管,厂家添加违禁物质曾被罚♢来自天水

    157****877:按最下面的历史版本🚶👾来自长春

    更多回复
  • 5706瞿树珠52

    关于公示第34届中国新闻奖评选结果的公告🔪➔

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:松辽盆地陆相页岩油气调查取得重要突破👌来自铁岭

    158****8694:湖山胜处,看浙江画院四十年成果展➤来自高明

    158****9289 回复 666⚘:清朗网络空间,共筑未成年人阳光暑期☸来自开远

    更多回复
  • 258濮阳雯卿tw

    韩国出土千年木简刻有许多汉字👫🕙

    2024/12/08  不推荐

    吉紫红pr:1987年-京津塘高速公路开工⚔

    186****6150 回复 159****8794:有人两年间消费超3万元!低价珠宝如何让中老年人沉迷?📗

相关专题

最新专题