>  > 

空军某场站:集智解难提升训练质效

 小编点评✧
🚓🔒👀今年首个红色预警!水利部和中国气象局联合发布红色山洪灾害气象预警,广东省东莞市委原副书记李毓全被开除党籍,戈壁天堂2019品牌发布启动会 开启业内新文旅时代

北京加速推进新型储能产业发展最新版截图

越接近考研越想放弃摆烂,这种心态该怎么办?截图中国·邱县第四届文冠果花节盛大开幕截图人民财评:“冰雪+”点燃冰雪经济新引擎截图为电诈犯罪提供语音中转实施“手机口”诈骗截图#今天有人主动投案吗截图

爱游戏官网游戏中心

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞爱游戏官网游戏中心,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)爱游戏官网游戏中心,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示爱游戏官网游戏中心,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究爱游戏官网游戏中心,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

食点药闻:药企滥用市场支配地位被罚1亿受关注2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 610黎菁梅a

    2019年中国北京世界园艺博览会贵金属纪念币🤲🌗

    2024/12/11  推荐

    187****5065 回复 184****6814:鹿鼎记小说为啥康熙就算知道韦小宝是天地会还会容忍韦小宝诈死求生,容忍韦小宝归隐?🏧来自莆田

    187****8498 回复 184****3600:“新坟不过社,老坟不过清”,“社”是什么意思?有何说法📔来自东阳

    157****7027:按最下面的历史版本📨✵来自菏泽

    更多回复
  • 7287龙宝宇434

    俄海军总司令:俄方计划在2025年春季将第二艘11356型“Tamal”号护卫舰交付给印方⏱🔷

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:戈壁天堂2019品牌发布启动会 开启业内新文旅时代❭来自佛山

    158****4363:何季麟:怀揣靶材报国梦的“稀有”院士👜来自佛山

    158****3104 回复 666🏻:《手机》到底有没影射崔永元?为何怼了这么多艺人💸来自临夏

    更多回复
  • 518颜海妮fw

    马上评丨打击“史上最严车检”谣言,也要提升车检透明度🌆🎐

    2024/12/09  不推荐

    容秀永uz:小米澎湃OS答网友问(第四集)🍗

    186****8861 回复 159****9241:黎巴嫩首都学校停课 - November 25, 2024🐿

通州区新增11家区级爱国主义教育基地热门文章更多

相关专题

最新专题