>  > 

黄茅海跨海通道11日15时通车试运营 初期免费通行

 小编点评🐜
🕵✜📗食点药闻:科普博主“以身试药”行为引发舆论争议,美容师接了个新单要给猫剪个丸子头,剪完后…猫昂首挺胸:傲娇!,你还记得两岁前的事儿?那可能是你妈虚构出来的

虚假宣传、鱼龙混杂、诱惑贷款,“网红速成班”套路有多深?最新版截图

水利部举办“12·4”国家宪法日专题讲座截图人民网三评“研学游”之一:缺“研”少“学”有点乱截图从工厂开始的编辑之路截图老板说他不要的东西可拿走 这哥仨就“捡”走红木家具截图人民日报读者来信版和人民网“人民投诉”联合开展观演购票体验问题征集活动截图

c7娱乐麻将胡了2安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)c7娱乐麻将胡了2安卓,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

坚定不移走中国特色解决民族问题的正确道路不断推进中华民族共同体建设2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 606祁荷芸i

    模仿秀的界限在哪里🎎🎦

    2024/12/11  推荐

    187****491 回复 184****3546:山东微山:发展绿色种养产业 唱响生态致富歌☱来自牡丹江

    187****9710 回复 184****6850:土耳其军用直升机坠毁已致4人死亡🏽来自永州

    157****116:按最下面的历史版本🕞♳来自平顶山

    更多回复
  • 4324庾威谦0

    【境内疫情观察】全国15省新增102例本土病例(3月4日)⚣❜

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:叙利亚反对派授权巴希尔组建过渡政府🚘来自潞西

    158****4144:国际骑师锦标赛在香港上演😾来自金华

    158****4016 回复 666♛:福建以科技创新塑造产业发展新优势🗯来自阜新

    更多回复
  • 499单于波春cj

    深新早点丨世界级!深圳又添一新地标!⚛⛴

    2024/12/09  不推荐

    毛娥泽pj:单双祥:“机构决定职能”是亘古不变的金规铁律➥

    186****2202 回复 159****8435:三里屯文化周启动❫

A股三大信号集体闪现!分析人士:短期内可能不会演绎出9月24日那样的行情热门文章更多

相关专题

最新专题