>  > 

特朗普关税的三个可能“意外”结果

 小编点评🗜
🐯🏤📏高效学习:基于科学证据的学习方法,我爱我家:全国加盟门店突破2000家,英伟达被调查,说明了什么?

埃塞导游学中文 期待迎接更多中国游客最新版截图

谋实事 比实干 拼实绩截图国防部:中国不存在隐性国防费截图广西边城凭祥举办东盟美食大赛吸引食客截图发挥党组织优势 为建设祖国边陲凝心聚力截图联合国叙利亚问题特使与俄外长在多哈进行“非常建设性对话”截图

英雄联盟竞猜游戏

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

月销量超10万 两家体彩店“亮招”2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 898轩辕聪泰h

    无人机连的逆袭:从“全军覆没”到“反败为胜”🦓🎓

    2024/12/11  推荐

    187****1933 回复 184****1482:御乾堂红木强势入驻东阳红木家具市场🏌来自张掖

    187****6823 回复 184****5752:马上评丨“16岁前不注册社交账号”倡议可行吗?🖲来自衢州

    157****5744:按最下面的历史版本🌩🌩来自兰州

    更多回复
  • 118宁民竹44

    青少年脊柱侧弯不可忽视(委员信箱)⛨🍦

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:中国超级工程让百年煤城变成生态之城🌯来自商丘

    158****6503:男子挪用公款260余万元购买网络彩票 被判五年☳来自腾冲

    158****1973 回复 666🔜:中韩争议不断!肖战发火怒瞪裁判,田志希撇嘴回应,王楚钦承认犯错⚋来自哈尔滨

    更多回复
  • 798乔艺滢xu

    家暴证据标准,明确了!🕴🚩

    2024/12/09  不推荐

    伏有爱ox:我和我的第三只猫🍒

    186****6116 回复 159****1346:中国足协战略规划部原部长戚军一审被判七年♋

《城市公共交通条例》来了 给出行带来哪些便利热门文章更多

相关专题

最新专题